8月SMA藥物健保解除2限制全面給付! 回顧疾病治療「從無到有」之歷程

【健康醫療網/記者吳儀文報導】8月是脊髓性肌肉萎縮症(SMA)關懷月,今(2024)年8月更是SMA藥物健保全面給付正式上路的月份,對病友、家屬來說意義重大。從過去沒有治療藥物的年代,到現在全面擴大給付,過程著實不易。

臺大醫院神經部蔡力凱教授表示,感謝各界努力,讓越來越多病友有機會長大成年,實現人生夢想,也期待大眾與國家持續關懷SMA病友及其他罕見疾病。

SMA是什麼樣的疾病? 和漸凍人ALS有什麼不同?

脊髓性肌肉萎縮症(SMA)是一種隱性遺傳運動神經元退化疾病,主要是因為SMN1基因變異,導致神經肌肉持續退化,使得患者坐立、行走、說話、吞嚥功能等都受到影響,嚴重甚至會因為無法自主呼吸而死亡1。

被稱為「台灣SMA之父」的高雄醫學大學附設中和紀念醫院小兒神經科鐘育志教授表示,SMA發生機率約為1/10,000-20,000,不過台灣存活病人只有450人,因為大部分患者都不幸過世了,尤其最嚴重的第一型SMA發生率最高(佔60%),80%的第一型患者幾乎都沒辦法存活超過2歲。

許多人常會把脊髓性肌肉萎縮症(SMA)和肌萎縮側索硬化症(ALS)搞混,不過蔡力凱教授表示,這2個雖然都是運動神經元疾病,但卻是不同的疾病,SMA大多是在幼童時期發病,而ALS則是成人時期發病,平均發病年齡為60歲左右,不過ALS目前仍沒有很好的藥物治療,但SMA已經有了。

SMA過去無藥可醫 經過3醫療里程碑走向全面給付

過去面對SMA臨床上往往束手無策,只能給予支持性治療,但自2000年鐘育志教授、李鴻研究員等人共同研發出世界首例SMA小鼠模式,為SMA致病機轉與藥物研發奠定重要基礎後,相關研究、藥物有了更多進展與突破。

而隨著醫療發展,政策面也有了改變,台灣從2020年開始分階段給付SMA藥物,並於2023年打破治療年齡的限制,讓成人病友也有機會接受治療,同時提供3種藥物供選擇,今年8月更解除「3歲以下確診」與「上肢運動功能RULM≧15分」的兩大限制,全面擴大給付。

中國醫藥大學兒童醫院周宜卿副院長表示,從過去無藥可醫,到現在全面擴大給付,讓許多本已不抱希望的病友重燃希望,預計新增250病友受惠,像有一位病人,過去上肢運動功能13、14分,未達15分門檻遭健保駁回申請,心情就像重考生屢考不過一樣沮喪,但取消限制後,患者終於露出笑容,信心滿滿地再次申請。

現在不論是新生兒、嬰幼兒、青少年或是成人病患,都可以與醫師討論用藥選擇。鐘育志教授、蔡力凱教授、周宜卿副院長鼓勵患者,應積極接受治療,越早治療效果越好。

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資料來源:健康醫療網 https://www.healthnews.com.tw/readnews.php?id=62757

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